Andrea Taddio

TRIESTE – L’Agenzia Italiana del Farmaco, attraverso il bando di ricerca indipendente sulle malattie rare 2025, ha selezionato il progetto dedicato alla malattia di Kawasaki, uno dei 19 studi ammessi a finanziamento a livello nazionale, per un importo pari a 983.000 euro.

Questo riconoscimento conferma l’IRCCS materno infantile Burlo Garofolo tra i centri di eccellenza della pediatria italiana.

La ricerca valuterà l’impiego dell’anakinra (un farmaco biologico contro una proteina infiammatoria chiamata IL1, ndr) come trattamento di prima linea per questa patologia, attraverso un approccio innovativo che prevede l’utilizzo di gruppi di controllo costruiti a partire da dati clinici preesistenti e analizzati anche mediante strumenti d’intelligenza artificiale.

Il progetto è stato promosso dal Burlo Garofolo, capofila della ricerca con il professor Andrea Taddio, direttore della struttura di Reumatologia pediatrica e Immunologia clinica dell’Istituto e professore associato di Pediatria dell’Università di Trieste, ed è stato messo a punto con il significativo contributo del professor Gabriele Simonini, direttore dell’Unità operativa di Reumatologia pediatrica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria IRCCS Meyer di Firenze, e del professor Marco Cattalini, responsabile della Reumatologia pediatrica dell’Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia.

I tre centri fanno parte di Incipit (Italian Network for Pediatric Clinical Trials), la rete nazionale dedicata alla promozione della ricerca clinica pediatrica, che supporterà le attività scientifiche e operative dello studio.

Le malattie rare rappresentano una delle principali sfide della ricerca, sia per la complessità dei percorsi di studio sia per la difficoltà di attrarre investimenti in aree che coinvolgono un numero limitato di pazienti.

L’IRCCS Burlo Garofolo è un centro di riferimento nazionale e regionale per la diagnosi e la cura delle patologie rare pediatriche, grazie all’approccio multidisciplinare, che consente di offrire a ogni paziente un percorso su misura, in base alle necessità di bambino e famiglia, mettendo in rete i professionisti.

La malattia di Kawasaki (KD) è un’infiammazione che colpisce i vasi sanguigni, principalmente le arterie coronarie, causando patologie cardiache. La cura standard è la terapia con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG), ma il 20-25% dei pazienti presenta resistenza al trattamento, con un conseguente aumento del rischio di complicanze cardiache, anche fatali.

L’anakinra (ANA), secondo i risultati di recenti studi clinici, rappresenta un’alternativa efficace per ridurre la febbre e prevenire gli aneurismi. L’obiettivo primario dello studio, quindi, è dimostrare la validità di questa terapia, analizzando anche i livelli di sicurezza, tollerabilità, durata del ricovero ospedaliero e gli esiti clinici complessivi.

“Aver ricevuto quasi un milione di euro di finanziamento rappresenta un importante riconoscimento della qualità scientifica del progetto e della capacità dei centri coinvolti di collaborare per affrontare sfide cliniche complesse. L’obiettivo è produrre nuove evidenze scientifiche che possano tradursi in migliori opportunità di cura per i bambini affetti da questa patologia rara”, dichiara il professor Taddio, responsabile scientifico del progetto.

“Essere stati ammessi nella graduatoria nazionale AIFA attesta il valore della ricerca clinica sviluppata dalla rete dei professionisti del nostro IRCCS e delle istituzioni che collaborano all’interno del Consorzio Incipit. Un risultato che conferma l’efficacia della ricerca partecipata nel generare innovazione e nuove opportunità per i pazienti”, dichiara Anna Arbo, direttore della Farmacia Ospedaliera del Burlo e componente del direttivo Incipit.

“Questo riconoscimento premia gli sforzi che la Regione ha messo in gioco per la ricerca, sempre sostenendo il ruolo e la professionalità dei ricercatori. Il loro lavoro è traino per la crescita e l’innovazione, elementi fondamentali per far evolvere l’intero Servizio Sanitario. Un singolo risultato della ricerca funge da volano per il Burlo e per l’intero sistema salute regionale”, commenta l’assessore regionale alla salute, Riccardo Riccardi.