Da sinistra Edoardo Guida e Jürgen Schleef

TRIESTE – L’IRCCS materno infantile Burlo Garofolo di Trieste è tra i primi centri ad aver introdotto, in ambito pediatrico, la tecnica BEST (Bleomicina Elettro-Scleroterapia) per curare bambini con malformazioni vascolari.

Questa procedura combina l’infusione di un chemioterapico, la Bleomicina, all’impiego di impulsi elettrici, che aprono temporaneamente la membrana cellulare, favorendo una migliore penetrazione del farmaco.

BEST è nata nell’oncologia dell’adulto per trattare tumori cutanei non operabili, ma è stata successivamente adattata per essere impiegata anche nelle malformazioni vascolari.

Al Burlo si è fatto un passaggio ulteriore, ovvero perfezionare la tecnica per poterla applicare sui bambini.

A raccogliere – e vincere – questa sfida sono stati Jürgen Schleef, direttore della Struttura complessa di Chirurgia pediatrica, ed Edoardo Guida, chirurgo pediatra, arrivato a Trieste dopo essersi specializzato al Gaslini di Genova.

“Il lavoro è iniziato nel 2022”, spiega il dottor Schleef. “Abbiamo stabilito protocolli specifici, formato il team e lanciato uno studio multicentrico con 40 pazienti. I risultati sono stati straordinari, con un’altissima percentuale di efficacia clinica sulle malformazioni trattate. Siamo anche l’unico centro in Europa che definisce chiaramente l’uso della Bleomicina intralesionale o endovenosa, in base alla tipologia di lesione”.

Le malformazioni vascolari

Le malformazioni vascolari sono anomalie congenite che interessano vasi venosi/arteriosi o il sistema linfatico.

Alcune si vedono già in diagnostica prenatale, altre al momento della nascita, altre ancora emergono solo più tardi, magari dopo un piccolo trauma che può causare sanguinamento. Possono essere superficiali o profonde, localizzate o estese, e non sempre rimangono stabili: spesso peggiorano, aumentando di volume e crescendo con il bambino.

Non si tratta solo di un problema estetico: se coinvolgono, ad esempio, il volto o la lingua, possono compromettere respirazione, alimentazione e linguaggio.

Il trattamento

Fino a non molto tempo fa, il trattamento principale si basava unicamente sulla scleroterapia, ovvero sull’infiltrazione di un farmaco direttamente all’interno della malformazione vascolare, per provocarne la sclerosi con conseguente riassorbimento da parte dell’organismo.

Una procedura che poteva avere un’efficacia limitata, soprattutto nelle malformazioni più estese e profonde.

“La vera rivoluzione terapeutica della tecnica BEST”, precisa il dottor Guida, “è stata l’introduzione dell’elettroporazione, ovvero gli impulsi elettrici, che ha migliorato l’efficacia e la sicurezza del farmaco. Grazie a questa procedura, infatti, possiamo iniettarne quantità bassissime, riducendo in maniera sostanziale gli effetti collaterali nei nostri piccoli pazienti”.

La tecnica BEST viene impiegata in anestesia generale o in sedazione. Se la malformazione è macrocistica (ovvero costituita da grandi cisti venose o linfatiche), il farmaco viene iniettato a livello intralesionale, cioè direttamente all’interno della lesione, diluito con mezzo di contrasto, anche per studiarne l’anatomia; poi si applicano gli impulsi elettrici tramite piccoli aghi.

Se la lesione è microcistica (quindi formata da cisti molto piccole e diffuse), la Bleomicina è introdotta per via endovenosa per farla penetrare diffusamente anche nei tessuti più profondi; segue l’elettroporazione per aumentarne l’effetto terapeutico.

Nei casi meno complessi, una sola seduta si è dimostrata efficace, garantendo una risoluzione completa del problema, mentre per malformazioni più complesse possono servire più trattamenti.

Grazie all’esperienza maturata nell’IRCCS giuliano, questa procedura si prepara a diventare lo standard di riferimento in contesto pediatrico.

La tecnica BEST, infatti, sta attirando un crescente interesse internazionale e il Burlo collabora attivamente con il gruppo dedicato nel network InspECT per validare il suo impiego su larga scala.

I risultati preliminari dello studio multicentrico sono valsi il primo premio per il poster presentato al congresso 2025 dell’EUPSA, la European Paediatric Surgeons’ Association, che si è tenuto a fine maggio a Dubrovnik.

Inoltre, sulla rivista internazionale Children è stato da poco pubblicato un articolo dedicato a uno studio monocentrico condotto al Burlo nel quale si descrive nel dettaglio l’esperienza del Centro e gli ottimi risultati ottenuti con questa nuova tecnica.

“BEST – concludono Guida e Schleef – rappresenta un cambio epocale nella gestione delle malformazioni vascolari, spesso invalidanti, aprendo una nuova frontiera per i bambini”.