{"id":70006,"date":"2025-12-05T10:40:39","date_gmt":"2025-12-05T09:40:39","guid":{"rendered":"https:\/\/imagazine.it\/home_desk\/?p=70006"},"modified":"2025-12-09T17:28:06","modified_gmt":"2025-12-09T16:28:06","slug":"da-trieste-svolta-alle-terapie-genetiche-avanzate","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/imagazine.it\/home_desk\/da-trieste-svolta-alle-terapie-genetiche-avanzate\/","title":{"rendered":"Da Trieste svolta alle terapie genetiche avanzate"},"content":{"rendered":"

Gianluca Petris e parte del team FIF – UniUd<\/em><\/span><\/p>\n

TRIESTE \u2013 Un gruppo internazionale di ricercatori del MRC Laboratory of Molecular Biology <\/strong>e del Wellcome Sanger Institute<\/strong> di Cambridge, guidato da Gianluca Petris<\/strong> \u2014 oggi Principal Investigator della Genome Engineering & Biotechnology Unit<\/em> della Fondazione Italiana Fegato<\/strong> e docente al Dipartimento di Medicina dell\u2019Universit\u00e0 di Udine <\/strong>\u2014 ha ottenuto un risultato senza precedenti: trasferire, modificare e sostituire interi cromosomi umani mantenendo intatta la loro struttura<\/strong>.<\/p>\n

Lo studio, pubblicato su Science <\/em><\/a><\/span>, rappresenta una svolta decisiva per la biologia sintetica e generativa<\/strong>\u00a0e per le future terapie genetiche avanzate<\/strong>.<\/p>\n

I ricercatori hanno sviluppato una tecnologia che permette di spostare cromosomi umani interi da una cellula all\u2019altra senza danneggiarne il DNA, di modificarli in speciali \u201ccellule fabbrica\u201d costituite da cellule staminali embrionali di topo e di reintrodurli successivamente nelle cellule umane finali.<\/p>\n

In queste cellule fabbrica, i telomeri<\/strong> dei cromosomi umani \u2014 strutture che, quando si accorciano, sono critiche nei processi di invecchiamento e stabilit\u00e0 genomica \u2014 si allungano fino a dieci volte<\/strong>, tornando poi spontaneamente alle lunghezze tipiche umane quando i cromosomi vengono riportati nelle cellule riceventi. \u00c8 stato inoltre possibile eliminare il cromosoma originale delle cellule umane e sostituirlo con quello ingegnerizzato, completando per la prima volta un ciclo intero di trapianto cromosomico con fedelt\u00e0 genomica senza precedenti<\/strong>.<\/p>\n

Questo approccio consente di affrontare domande biologiche che finora erano rimaste fuori dalla portata dell\u2019editing genomico tradizionale (come CRISPR-Cas).<\/p>\n

La nuova tecnologia permette infatti di modificare e analizzare in modo causale il genoma umano come un sistema integrato<\/strong>, e non pi\u00f9 solo gene per gene. Diventa cosi pi\u00f9 semplice valutare il contributo delle grandi regioni regolatorie, il ruolo del cosiddetto \u201cDNA oscuro\u201d<\/strong>, e l\u2019organizzazione tridimensionale del DNA nella cellula.<\/p>\n

Inoltre, offre un modello unico per studiare le alterazioni cromosomiche tipiche del cancro<\/strong>, nonch\u00e9 i meccanismi alla base dell\u2019invecchiamento<\/strong>, incluso il comportamento dinamico dei telomeri.<\/p>\n

Guardando al futuro, questo lavoro apre la strada alla costruzione di cromosomi e genomi sintetici<\/strong>, alla progettazione di cellule con funzioni completamente nuove, a cellule e tessuti con maggiore compatibilit\u00e0 immunologica <\/strong>e resistenza <\/strong>intrinseca ai virus<\/strong> e allo sviluppo di una nuova generazione di terapie genetiche capaci di affrontare anche malattie complesse e rare<\/strong>.<\/p>\n

La parte sperimentale della ricerca \u00e8 stata condotta interamente nel Regno Unito grazie al supporto del Medical Research Council (MRC)<\/strong>, del Wellcome Trust<\/strong> e di una Marie Sk\u0142odowska-Curie European Postdoctoral Fellowship <\/strong>vinta dal Dr. Petris durante il suo periodo all\u2019estero.<\/p>\n

La prosecuzione e l\u2019espansione di questa linea di ricerca in Italia sono oggi portate avanti dal Dr. Petris presso la Fondazione Italiana Fegato<\/strong> e l\u2019Universit\u00e0 di Udine<\/strong>, grazie al sostegno di finanziamenti competitivi quali il My First AIRC Grant (AIRC)<\/strong>\u00a0e il programma PNRR \u2013 Giovani Ricercatori<\/strong>.<\/p>\n

Come sottolinea Gianluca Petris, \u201csi tratta di un risultato che fino a pochi anni fa sarebbe stato considerato irrealizzabile e che oggi apre la strada a una nuova generazione di conoscenze e tecnologie<\/strong> destinate ad avere un impatto scientifico, medico, economico e sociale di grande rilievo\u201d.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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